جین تھراپی کے سنگ میل نے امید افزا ڈیٹا ریلیز کے بعد فارماسیوٹیکل کمپنی کے حصص کو اوپر کی طرف بڑھایا

VERVE-102 کولیسٹرول میں کمی کے اعداد و شمار کے ہارٹ-2 کے ٹرائل میں نمایاں PCSK9 پروٹین اور LDL-C میں کمی واقع ہوئی ہے جس کے نتیجے میں مندرجات کا جدول ایلی للی کا حصہ ہے VERVE-102 حوصلہ افزا ہارٹ-2 کے نتائج کے بعد ایلی للی (LLY) اسٹاک نے قابل ذکر اوپر کی حرکت کا تجربہ کیا، $23.35 کے اضافے کے ساتھ $1,065.00 تک چڑھ گیا، جو ٹریڈنگ کے دوران 2.24% اضافے کی نمائندگی کرتا ہے۔ VERVE-102 کے ذریعے حاصل کردہ کولیسٹرول میں مسلسل کمی کو ظاہر کرنے والے فیز 1b کے نتائج کی حوصلہ افزائی کے انکشاف کے بعد فارماسیوٹیکل کمپنی کے حصص کو تقویت ملی۔ ایلی للی اینڈ کمپنی، ایل ایل وائی ایلی للی نے VERVE-102 کے ڈیٹا کی نقاب کشائی کرنے کے بعد اسٹاک میں اضافے کا تجربہ کیا۔ تحقیقاتی تھراپی جگر کے خلیوں کے اندر PCSK9 جین کو نشانہ بنانے کے لیے Vivo بیس ایڈیٹنگ ٹیکنالوجی کا استعمال کرتی ہے۔ علاج کو ایک ہی نس کے استعمال کے بعد ایل ڈی ایل کولیسٹرول کو کم کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ ہارٹ 2 کے مطالعے میں ایسے بالغ مریضوں کو بھرتی کیا گیا جن کی تشخیص ہیٹروزیگس فیملیئل ہائپرکولیسٹرولیمیا یا ابتدائی شروع ہونے والی کورونری شریان کی بیماری ہے۔ ابتدائی تشخیص میں مطالعہ کے 35 شرکاء شامل تھے جن کا علاج مختلف خوراک کی سطحوں پر کیا گیا۔ فارماسیوٹیکل کمپنی نے ان نتائج کو یورپی ایتھروسکلروسیس سوسائٹی کانگریس کے دوران شیئر کیا۔ VERVE-102 نے PCSK9 پروٹین کی سطح گردش کرنے میں خوراک سے متعلق کمی کو ظاہر کیا۔ PCSK9 کی اوسط کمی 0.3 mg/kg خوراک پر 51% سے 1.0 mg/kg خوراک پر 88% تک پھیلی ہوئی ہے۔ LDL کولیسٹرول میں کمی 62% زیادہ سے زیادہ ٹیسٹ شدہ خوراک پر حاصل ہوئی۔ ایلی للی نے مقدمے کے سازگار ابتدائی حفاظتی نتائج سے سرمایہ کاروں کا اعتماد حاصل کیا۔ دوا ساز کمپنی نے تصدیق کی کہ علاج سے متعلق کوئی سنگین منفی واقعات پیش نہیں آئے۔ مزید برآں، تشخیص شدہ خوراک کی حد میں خوراک کو محدود کرنے والی کوئی زہریلی چیزیں سامنے نہیں آئیں۔ دستاویزی علاج سے متعلق اثرات میں ہلکے انفیوژن ردعمل اور تھکاوٹ کی علامات شامل ہیں۔ اس کے باوجود، مطالعہ کے ہر شریک نے اپنی پوری طے شدہ خوراک مکمل کی۔ مزید برآں، ہارٹ-2 ٹرائل سے کوئی دستبرداری کے بغیر شرکاء کی برقراری 100% رہی۔ کولیسٹرول کو کم کرنے والے اثرات نے نگرانی کی توسیع کے دوران ثابت قدمی کا مظاہرہ کیا۔ کمپنی نے انتظامیہ کے بعد 18 ماہ تک جاری رہنے والے فوائد کو دستاویز کیا۔ یہ نتائج وسیع طبی تشخیص میں تھراپی کو آگے بڑھانے کے لیے زبردست دلیل فراہم کرتے ہیں۔ ایلی للی اور کمپنی کی اسٹاک کی کارکردگی قلبی کامیابیوں کے لیے سرمایہ کاروں کے جوش و خروش کی عکاسی کرتی ہے۔ VERVE-102 ایسے مریضوں سے خطاب کرتا ہے جو زندگی بھر قلبی خطرہ کا سامنا کرتے ہیں۔ ریگولیٹری ایجنسی نے کوالیفائنگ مریضوں کی آبادی میں LDL کولیسٹرول میں کمی کے لیے فاسٹ ٹریک کا عہدہ دیا ہے۔ Heterozygous خاندانی ہائپرکولیسٹرولیمیا ہر 200 سے 250 افراد میں تقریباً ایک فرد کو متاثر کرتا ہے۔ یہ جینیاتی عارضہ دائمی طور پر ایل ڈی ایل کولیسٹرول کی سطح کو بڑھاتا ہے اور ابتدائی امراض قلب کا خطرہ بڑھاتا ہے۔ کورونری دمنی کی بیماری دنیا بھر میں 300 ملین سے زیادہ افراد کو متاثر کرتی ہے۔ ایلی للی اور کمپنی کے اسٹاک نے ترقی کی جب تنظیم نے اپنے آنے والے ترقیاتی سنگ میل کا خاکہ پیش کیا۔ للی اس سال کے اختتام سے پہلے فیز 2 کلینکل ٹرائل شروع کرنے کا ارادہ رکھتی ہے۔ اس ترقی کے ساتھ، VERVE-102 ابتدائی توثیق سے زیادہ وسیع طبی تشخیص کی طرف منتقل ہوتا ہے۔