FDA 授予癌症治疗孤儿药地位后，Immutep (IMM) 股价飙升 101%

周三，澳大利亚生物技术公司 Immutep 的旗舰癌症治疗药物 eftilagimod alfa 获得美国食品和药物管理局孤儿药称号后，其股价大幅上涨。在周三的交易时段，这家在澳大利亚证券交易所上市的制药公司 Immutep Limited（IMMP）的股价飙升 101.3%，达到 0.079 澳元。该监管指定涵盖 efti 在治疗软组织肉瘤 (STS) 方面的应用，这是一种罕见的恶性肿瘤，代表着美国各地未满足的重大治疗需求。获得 ODD 具有多种战略优势：专家监管咨询、可能的税收减免、某些费用的豁免，以及最重要的是，在最终批准后享有七年的独家营销权。该机构的决定基于第二阶段 EFTISARC-NEO 临床研究的结果。这项研究评估了手术干预前患有可手术软组织肉瘤个体的 efti 与放疗和默克公司的 KEYTRUDA（pembrolizumab）相结合的情况。在 38 名可评估的参与者中，该研究成功实现了其主要目标。研究人员记录到，肿瘤透明化/纤维化率中位数为 51.5%，显着超过预定的 35% 阈值，并远远超过单独放疗观察到的约 15% 的历史平均值。研究结果证明了不同肉瘤亚类之间的一致性。该治疗的安全性被认为是有希望的，手术延误的记录为零。这一令人鼓舞的监管里程碑是在 Immutep 3 月初决定停止其 TACTI-004 III 期临床试验之后实现的。该研究正在评估 efti 用于一线非小细胞肺癌治疗的效果。独立数据监测委员会根据无效性决定建议停止试验。该组织目前正在有组织地逐步结束 TACTI-004。 Immutep 表示，终止试验应该会大大延长其财务资源，超出之前预计的 2027 年第二季度的时间范围。除了 STS 和肺癌应用之外，Immutep 还运营着五个 LAG-3 开发项目。在这些举措中，IMP761 目前正在进行自身免疫性疾病治疗的 I 期评估。该组织公布的 2025 财年净赤字为 6140 万澳元，较 2024 年的 4270 万澳元亏损有所增加。作为一家未盈利的生物技术企业，Immutep 继续需要补充资本来支持正在进行的研发业务。该公司与默克 (MSD) 等领先制药公司保持战略合作，以促进管道进展。 EFTISARC-NEO 临床试验结果为支持周三 FDA 的指定提供了直接证据，其中纳入了与 efti 的生物机制（通过 LAG-3 途径激活免疫系统）一致的转化研究结果。