制药巨头与创新生物技术公司联手推进突破性 RNA 靶向治疗技术

Biogen 已与 Alloy Therapeutics 正式建立战略合作伙伴关系，确保使用 Alloy 专有的 AntiClastic™ 反义寡核苷酸 (ASO) 技术平台来开发针对多个尚未披露的疾病领域的疗法。 Biogen Inc.、BIIB 根据该安排条款，Alloy Therapeutics 将收取首期付款，并有机会通过开发和商业里程碑赚取额外报酬，以及与任何成功上市产品相关的特许权使用费。虽然这两家生物技术公司自 2020 年以来一直保持着合作关系，但他们之前的工作主要集中在基于抗体的治疗开发上。这项最新协议标志着向遗传医学应用的战略转变。 Biogen 为 ASO 药物开发带来了丰富的经验。该公司的 Spinraza 被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症，代表了反义疗法的商业成功故事之一。这项新的合作旨在通过 Alloy 的技术平台扩展专业知识。 Alloy 首席执行官埃里克·安德森 (Errik Anderson) 直接描述了此次合作：“百健 (Biogen) 是该领域的领导者，为 ASO 技术做出了巨大贡献。我们认为这是一次验证，也是一个利用他们的经验的机会。”此次合作将优先考虑 Alloy 平台的三个关键目标：提高治疗效力、减少免疫原性反应和改善靶向组织输送。 Alloy 总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆，建立了以与生物制药公司合作发现和开发药物为中心的商业模式。自 2017 年成立以来，该公司已签署约 200 份合作协议，其中超过 100 家生产获得许可的治疗候选药物。该平台已促成22种候选药物进入临床测试。 2024 年，赛诺菲签订了一项可能价值高达 4 亿美元的协议，以获取相同的 ASO 技术来开发中枢神经系统治疗方法。 Alloy 基因医学部门首席执行官 Christian Cobaugh 表示，与 Biogen 的合作将使该公司能够将其参与范围从最初的发现阶段扩展到后期的开发活动。 Alloy 与典型的平台生物技术公司的区别在于，它只专注于合作伙伴关系，而不是开发内部专有管道。从分析师的角度来看，加拿大皇家银行资本市场 (RBC Capital Markets) 将 BIIB 的目标价从 4 月 7 日的 233 美元下调至 213 美元，但仍维持优于大盘评级。根据 FactSet 的分析师共识数据，百健 (Biogen) 股票的平均目标价目前为 210.30 美元，华尔街给予增持评级。在公开宣布合作的交易日，BIIB 股价下跌 2.82%。