尽管第三阶段基因编辑取得突破性进展，Intellia (NTLA) 股价仍下跌

Intellia Therapeutics 周一股价大幅波动。由于交易员在关键的第三阶段结果公布之前建仓，该股上涨了 25%，但在实际公布后却放弃了这些进展，收盘下跌 3%。 Intellia Therapeutics, Inc., NTLA 临床结果本身令人印象深刻。 HAELO 研究评估了 lonvoguran ziclumeran（缩写为 lonvo-z），成功实现了其主要目标和所有关键的次要措施。与接受安慰剂的参与者相比，接受实验治疗的参与者的遗传性血管性水肿发作次数减少了 87%。接受治疗的患者每月平均发作频率为 0.26，而对照组为 2.10。该研究共有 80 名参与者。 52 人接受了 lonvo-z 治疗，28 人接受了安慰剂治疗。大多数接受治疗的患者在六个月的评估期内保持无发作，不需要额外的持续预防性治疗。根据截至 2 月 10 日收集的数据，每位 lonvo-z 接受者均无需接受长期预防性治疗。这代表了单次给药治疗方法的一个有希望的结果。安全数据也令人鼓舞。主要不良反应包括输液相关症状、头痛和疲倦。每一个记录的不良事件都属于轻度或中度类别——lonvo-z 接受者中发生的严重不良事件为零。 Intellia 已开始向 FDA 提交滚动生物制剂许可申请。如果监管机构批准，该组织预计将于 2027 年上半年引入美国市场。该治疗方法通过沉默 KLKB1 基因发挥作用，永久降低激肽释放酶和缓激肽浓度。在门诊设施中通过单次输注进行给药。这代表了基因编辑技术的历史性成就。 HAELO 研究标志着体内基因编辑治疗的首次全球三期数据发布。该临床试验的更多结果将于 6 月举行的 2026 年欧洲过敏和临床免疫学学会大会上公布。 Intellia 的市值保持在 16.1 亿美元左右。该公司的 GF 得分为 70 分（满分 100 分），增长排名为 7/10，但盈利排名仅为 1/10。市销率为21.93，表明市场预期未来将大幅扩张，而不是当前的盈利能力。内幕交易活动仍然很少。尽管记录了两笔总计 1,818 股的销售交易，但过去三个月的购买量为零。 The organization maintains strategic partnerships with Regeneron and Novartis supporting its expanded pipeline, which encompasses treatments for ATTR amyloidosis and sickle cell disease.补充的 HAELO 临床研究结果计划于 2026 年 6 月在 EAACI 大会上公布。